大麻药 重磅：大麻药物再度获批 终于有救了

这是韩妈博士的第1570篇原创文章

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美国美国食品药品监督管理局FDA正式批准扩大大麻药物Epidiolex对结节性硬化症引起的癫痫的治疗范围，并允许一岁以上的患者使用。

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Epidiolex

第一部分

大麻药物增加了新的适应症

7月31日，CBD大麻衍生药物Epidiolex获得美国美国食品药品监督管理局FDA批准，可用于治疗与第三种疾病相关的TSC癫痫，从而扩大了大麻衍生药物的适应症范围。

2018年，Epidiolex成为美国FDA批准的唯一CBD大麻衍生药物，用于治疗2岁以上患者与Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫。该批准不仅扩大了适应症范围，还扩大了患者的年龄范围，可以惠及更多的TSC患者。

目前，Epidiolex正在接受欧盟新适应症的申请和批准。一旦获得批准，Epidiolex可以在欧盟国家为更多的TSC患者提供服务。

据了解，该药由GW制药美国子公司格林威治生物科学公司生产。GW首席执行官Justin Gover表示，药品使用标签的扩大意味着TSC患者可以立即使用该药物。同时也证明了大麻衍生药物是经过监管部门批准和检测的安全药物，患者可以放心使用。

Epidiolex

第二部分

结节性硬化症，一种罕见的疾病

在美国，约有5万人患有结节性硬化症，全球约有100万患者。其中，约85%的患者伴有癫痫，超过60%的患者癫痫得不到有效控制。

结节性硬化症，也称为布尔奈维尔病，是一种常染色体显性神经皮肤综合征。也有散发病例，多由外胚层组织器官发育异常引起，可累及脑、皮肤、周围神经、肾脏等多个器官。临床表现为面部皮脂腺肿瘤、癫痫和智力低下。发病率约为1/6000活婴，男女比例为2: 1。

2018年5月11日，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病名录》，其中包括结节性硬化症。

该病根据不同的患处可能有不同的表现。比童年多，男人比女人多。主要症状有皮肤损害、神经系统损害、严重的眼部损害、肾病、心脏病、肺病、骨病等器官疾病。同时，包括消化道、甲状腺、甲状旁腺、子宫、膀胱、肾上腺、乳腺和胸腺在内的所有器官都可能受到影响。目前，TSC可以影响除骨骼肌和松果体以外的所有组织和器官。

神经系统损伤

癫痫是本病的主要神经症状，发病率为70%-90%。它早在婴儿期就开始了，发作形式多样，从婴儿痉挛到部分局灶或复杂发作、全面发作。癫痫性人格障碍，如不服从和固执，在频繁和持续发作后可能是继发性的。

精神功能减退逐渐加重，伴有情绪不稳定、行为幼稚、冲动、思维障碍等精神症状。精神功能减退的人几乎都有癫痫发作，早期癫痫的人容易出现精神功能减退。峰值节律脑电图异常的癫痫常伴有严重的精神障碍，部分患者可表现为自闭症。

少数可能有神经系统的积极迹象。如锥体外系征或截瘫、偏瘫、截瘫、腱反射亢进等。，如室管膜下结节阻塞脑脊液循环、局部巨大结节、并发肿瘤等。，会引起颅内压增高。

据FDA介绍，在Epidiolex针对224例TSC患者的随机、双盲、安慰剂对照试验中，Epidiolex发挥了积极、良好的作用，显著降低了TSC患者的癫痫发作频率和程度。这项研究实验的成功将直接影响6000多名患者。

马萨诸塞州总医院赫斯科特结节性硬化症综合征中心主任伊丽莎白·蒂勒博士说，近三分之二的YSC患者逐渐发展为顽固性癫痫，患者无法从传统治疗中获益，因此他们需要新的选择和尝试。使用Epidiolex大麻可以成为患者重要的治疗选择，满足传统治疗无法满足的患者需求。同时，它也成为了医疗救治的新武器，为更多的患者提供了更多的治疗手段。

Epidiolex

第三部分

医用大麻市场前景巨大

GW旗下的大麻类药物Epidiolex于2018年6月26日上市。是世界上首个获得FDA批准的含有纯化大麻提取物的新药，其成分为纯化CBD。GW发布了最新的季度财务报告，其中1.161亿美元来自Epidiolex，这是一种基于大麻二酚CBD的流行药物。2018年，GW制药的营收仅为1300万美元。可以看出，大麻药物的市场份额正在逐渐增加。

作为英国植物源大麻素研发的全球领导者，GW已经研究了至少14种处于临床前开发阶段的大麻素。同时，随着英国临床试验的开展以及英国临床医生对药用大麻的了解不断增加，到2024年英国药用大麻市场规模将达到近10亿英镑，预计将为近34万活跃患者提供服务，到2028年这一数字可能会翻一番。

根据Reports and Data的一份新报告，大麻在癌症治疗、癫痫发作抑制、神经病学和肌肉痉挛以及疼痛管理方面的医学应用将促进市场增长。预计到2026年，全球医用大麻市场规模将达到1483.5亿美元。

长期以来，北美在全球医用大麻市场占据主导地位，占总营收的90%以上，且大部分来自美国。以俄克拉荷马州的医用大麻为例，其医用大麻销售额在2020年4月飙升至6150万美元，较3月增长21%，5月销售额再次增长，达到近7400万美元。此外，越来越多的国家也在制定法律，将医用大麻合法化，这有望刺激大麻市场份额在未来几年持续增长。

未来，基于医用大麻市场的良性发展，相信会有更多的大麻药物获批，更多的疾病会被医用大麻治愈，人们会越来越健康...

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◆编辑:朝子

◆插图:汉克

◆编辑:李

◆编辑:梅